Слепоту планируют вылечить редактированием генома

Недавно ученые из США впервые применили в терапии врожденной слепоты метод генетического редактирования. Если результаты операции окажутся успешными, это станет прорывом в лечении врожденных форм слепоты и других заболеваний, которые сегодня считаются неизлечимыми.

Исследователи заявили о том, что впервые использовали механизм генетического редактирования CRISPR в человеческом теле для восстановления зрения у пациента с амаврозом Лебера. Эта патология спровоцирована мутацией определенного гена. В результате его дефекта организм не может производить белок, преобразовывающий свет в импульсы для головного мозга и обеспечивающий нормальное зрение. При амаврозе Лебера происходит разрушение фоторецепторов сетчатки, которые больше не восстанавливаются, и человек с этим диагнозом рождается слепым или утрачивает зрение в детстве.

Традиционная генная терапия, при которой подставляют замещающий ген, в лечении амавроза Лебера не эффективна. Чтобы доставить необходимый ген, обычно используют вирус, а пораженный ген при амаврозе слишком большой для такого способа доставки.

Поэтому ученые решили протестировать другой метод — генное редактирование, исправление дефектного участка ДНК в этом случае производится непосредственно в теле человека. Суть методики в удалении пораженного участка путем разрезания ДНК. Для этого использовали современную технологию CRISPR, а хирургические манипуляции на сетчатой оболочке выполняли под общей анестезией.

Потребуется около месяца, чтобы проследить за состоянием пациента и оценить результативность экспериментальной методики лечения слепоты. До этого она уже доказала свою эффективность на животных и тканях человека, поэтому ученые надеются, что и в лечении первого пациента даст ожидаемый результат. Если надежды ученых подтвердятся, то в дальнейшем планируется провести еще минимум 18 подобных операций в рамках клинических испытаний.

Возможный успех применения генного редактирования в лечении слепоты может стать революционным прорывом и продвинуть медицинские разработки в области терапии других заболеваний, в частности онкологических.

по материалам сайта https://www.ochkov.net/novosti/dlya-lecheniya-slepoty-primenili-redaktirovanie-genoma.htm

Пока нет комментариев